AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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小宇的接诊医生、上海新华医院儿消化营养科主任王莹透露，该药物的使用频率要根据患者的个人情况等来定，一般来说是每天一针，但需要经过医生评估治疗疗效来最终决定，如果患儿的体重等各项指标在药物注射下恢复正常，即可出院停药，也不需要终身用药。小宇目前治疗办法是每天一针，在药物研发企业的帮助下，小宇还可以享受到3万余元的费用减免。