>  > 

“一带一路”人文历史摄影展在京启动

 小编点评🗳
⛀🌧🐊2019年中国北京世界园艺博览会贵金属纪念币,医学科普,以权威专业对接大众刚需,徐艺洋带头模仿黄子韬

没有“问题”的“问题学生”最新版截图

拉夫罗夫评叙局势:一场复杂博弈截图《新闻1+1》 20241206 非遗,正在为我们带来什么?截图全球最薄的北京首都国际机场一原副主任被查截图柬埔寨“电视中国剧场”开播十周年活动在金边举行截图

智博1919平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后智博1919平台,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

[视频]国内联播快讯2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 536莫斌栋g

    联播快讯:叙利亚致信安理会 谴责以色列空袭🅾📮

    2024/12/10  推荐

    187****8843 回复 184****6405:韩正参加陕西代表团审议🤠来自苏州

    187****7516 回复 184****5320:“宇宙第一”房企倒下,我们这些985管培生的命运转折🧚来自玉林

    157****5844:按最下面的历史版本🥪🏣来自伊犁

    更多回复
  • 711冯良东106

    南共市与欧盟达成自贸协定🚠🎟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美联储公布11月会议纪要 预测12月将再次降息➽来自清远

    158****6088:2024北京传统音乐节迎来活动高潮,传统音乐融入北京当代生活♣来自绵阳

    158****1948 回复 666🍫:浙江天台:“侨助工坊”助力残疾人实现“就业梦”❱来自泉州

    更多回复
  • 192陆融昭lz

    中央确定的长三角地区十大城市,杭州第3,南京领先苏州♤⛱

    2024/12/08  不推荐

    费兰唯hk:上海市版权局发布《上海版权产业报告》:经济拉动效应明显♕

    186****7171 回复 159****3767:俄叙军队空袭霍姆斯反对派武装阵地 局势紧张升级♷

相关专题

最新专题