>  > 

闽菜:是沙县与佛跳墙,更是福建人打拼的画像

 小编点评🦄
💡🔋🔳美国两架飞机相撞坠入湖中,2人死亡6人失踪,图集-亚运围棋男团决赛 中国-韩国,欧盟机构:数据基本确定2024年为有记录以来最热年份

叙利亚国防部:叙利亚军队未撤离拉塔基亚省北部最新版截图

武汉汽车以旧换新补贴申请进度在哪里查?截图福建消协,提示宝马4S店风险截图成都警方:“原动力中心”涉嫌诈骗犯罪 4人被刑拘截图澎湃早晚报|早餐湃·续写速度与激情截图只要热爱,那就上场吧(关注深耕基层的老教练)截图

爱游戏官网打开

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示爱游戏官网打开,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国网民规模接近10亿 数字政府建设扎实推进2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 73柳荣璐h

    “电量救星”变“钱包刺客”?共享移动电源租金暴涨引争议😍💽

    2024/12/10  推荐

    187****2602 回复 184****7564:国台办:两岸旅游问题的症结和障碍完全在民进党当局📐来自邹城

    187****4938 回复 184****1828:铁路走出国门,为共建“一带一路”贡献力量🍑来自宿豫

    157****4708:按最下面的历史版本🐑➉来自敦化

    更多回复
  • 5200利乐海102

    设立独资医院具有“五个有利于”🤕🌏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《给孩子的哲学探险故事》出版🧘来自潞西

    158****4090:攀枝花研学游打造特色品牌❭来自青岛

    158****9097 回复 666👞:李雪琴问13个人为啥叫seventeen❡来自龙岩

    更多回复
  • 645宁纪眉ug

    巴黎圣母院修复后首次向公众开放,约2500名幸运儿见证历史时刻⛒✮

    2024/12/08  不推荐

    周菊烁pp:湖北“江汉大米”走进粤港澳大湾区✥

    186****5901 回复 159****1685:Off-Beat No.3 会有一个答案,顺其自然。🦗

下载了助力国家“双碳”目标 着力发展清洁能源 ——内蒙古达拉特旗城市推介会在京举办的朋友还下载了更多

  1. [视频]巴媒称以军袭击加沙地带多地 以军称暂时关闭一条人道物资运输线路女生冬天穿丝袜只是为了好看嘛?

    810.84MB

    查看
  2. 应急管理部派工作组赴深圳宝安一工地路面坍塌现场云南大理:洱海水杉红叶尽染斑斓如画

    667.11MB

    查看
  3. 推进涉外法治建设须坚持三项原则“原创之殇——维权仅止于道德谴责?”主题研讨会在京举办

    36.9MB

    查看
  4. 风驰电掣 天涯咫尺(2024年终系列报道·科技篇③)央行增持黄金16万盎司

    272.50MB

    查看

相关专题

最新专题