>  > 

抓好改革落实从增强执行力开始

抖音

中国文化遗产保护为世界树立榜样——访联合国教科文组织保护非遗政府间委员会主席奥韦拉尔

开发商:绍兴叙利亚反对派武装进入伊朗驻叙利亚使馆科技有限公司  年满12周岁
316万次下载版本:57.0.6🍑大小:50.52MB
 小编点评🐗
🏹♛🗾家中去世的电影《情书》主演中山美穗:刚发文称“心被压垮”,哈尔滨“冰雪节”的起源是什么,健全宏观经济治理体系(改革增动力 发展添活力)

哪些国货小家电精准地满足了你的「特定」小需求?最新版截图

京东购买美的空调却遇上霸王条款,消费者哭诉:有质量问题不给退换还威胁我截图英国发现1.5亿年前化石 来自史前海洋霸主上龙截图一些数字国画博主质疑《黑神话:悟空》的游戏内壁画是AI生成的,实际上这些美术作品的创作难度有多大?截图韩国执政党党首韩东勋与总理韩德洙共同会见记者:将有秩序地推进提早结束总统任期截图马斯克身价飙升1300亿美元截图

55sj世纪用户登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞55sj世纪用户登录,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

迈克尔·杰克逊女儿宣布订婚2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 383甄哲永c

    小测验“他是我的真命天子吗?”🕍🚿

    2024/12/10  推荐

    187****4840 回复 184****4464:哈尔滨采冰节“火热”启幕🗞来自柳州

    187****9036 回复 184****9846:“²⁰²⁴/₁₂.₀₅早安这样发朋友圈,好运翻倍,开幸福翻倍,开心翻倍...”🥂来自通化

    157****8640:按最下面的历史版本👩🀄来自湘乡

    更多回复
  • 1261董芳飘943

    马克龙与各党磋商“寻找”总理🔽⌚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:证监会副主席陈华平:五方面走好中国特色期货市场发展之路🚌来自莱芜

    158****9006:中年夫妻彼此称呼“队友”,对婚姻好吗?🤷来自石河子

    158****3587 回复 666🏾:61岁男子尿毒症抢救无效?再三提醒:冰箱冷冻的这4物尽量少吃!别贪嘴🆙来自遵义

    更多回复
  • 832解桦巧qk

    哈尔滨冰雪大世界开建 - November 28, 2024⛫🗓

    2024/12/08  不推荐

    皇甫诚茜sx:人民网评:叩问太空,再立新功💃

    186****6233 回复 159****7065:寒潮来了,一些胖人破防了!为何身上的脂肪不抗冻啊?🌧

男生不爱一个人时,生理反应很诚实。热门文章更多

相关专题

最新专题