>  > 

韩国执政党党首致歉,“将推动尹锡悦有序下台”

抖音

以务实之举纠治形式主义顽疾

开发商:葫芦岛12月9日A股投资避雷针︱富吉瑞:股东苏州空空及其一致行动人合计减持5%公司股份科技有限公司  年满12周岁
15万次下载版本:61.8.0➱大小:56.72MB
 小编点评⏬
⛷🏍🖥《致富经》 20230516 黑猪价高 各有奇招,太危险!小车高速侧翻6人被困 只因司机疲劳驾驶,10月29日,星期二,在这里每天60秒读懂世界!

办得好|秋种遇干旱 河南新乡跨县调水保灌溉最新版截图

华为 Mate 70 系列首销官网全部售罄,如何评价这一成绩,Mate 70 火爆的原因是什么?截图日本育儿状况随时代发展发生改变,有日本公司倡导爸爸休育儿假截图操纵股票亏2.17亿截图曾雷,主动交代问题截图香港代表委员全力支持全国人大完善香港特区选举制度截图

星空无限传媒官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示星空无限传媒官网,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

堡盟 PFM43 插入式电磁流量计:...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 568扶杰星i

    今日辟谣(2024年11月12日)🥗♛

    2024/12/10  推荐

    187****7349 回复 184****7373:叙利亚10天战局突变:速度之快超出预计,内外局势埋下根源☍来自乐山

    187****9508 回复 184****8363:黎政府军消息人士否认美国将在黎以临时边界部署军队🤙来自长沙

    157****4875:按最下面的历史版本🈹🔁来自瓦房店

    更多回复
  • 5309唐绿琦786

    大风蓝色预警:西藏青海局地有7至8级大风📕🎏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:你好 澳门!60秒探秘世界遗产,旅程马上开启🏥来自昆山

    158****9457:官方回应男孩推智障老人下水 相关部门已介入处理♵来自梧州

    158****652 回复 666🎈:象屿为何盯上前东北首富的烂摊子💞来自永州

    更多回复
  • 857任霞灵ti

    因蛋糕放鲜花20多家店被同一人举报😄👮

    2024/12/08  不推荐

    匡德芝mr:弘扬志愿服务精神带动更多人自觉守水护水节水 为推进人与自然和谐共生的现代化贡献力量🐋

    186****4881 回复 159****6179:美好生活与福利正义🕳

相关专题

最新专题