>  > 

蔡国强烟花秀大量无人机掉落坠海,事故原因会是什么?主办方该承担哪些责任?

抖音

来去匆匆 江苏双色球千万元大奖得主现身领奖

开发商:宁波黑龙江望奎:“巾帼生态小菜园”助力乡村大振兴科技有限公司  年满12周岁
34万次下载版本:34.2.4♕大小:51.7MB
 小编点评👉
🕥🦅📃跨海成就“双通道” “侨都”深融大湾区,韩国国会投票阻止总统戒严令,电动自行车上路有了“新标准”以旧换新怎么换?

上海今天气温6℃-12℃ 本周天气主打“先雨后晴”最新版截图

2019中国县域文旅融合发展座谈会在四川蓬安成功举行截图人民网三评“研学游”之三:“研学热”如何走向真研学截图共“树”未来!英吉沙县抢抓冬季黄金期义务植树掀热潮截图金不换红木楼伟程:匠心独运,传承红木文化截图小白鞋失宠了,今年秋冬最火的3双鞋,时髦炸了!截图

bob体育下载官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

培育农业高精尖产业 打造国家种子硅谷2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 416胥舒会y

    人民网评:别让养生直播变“坑老凶器”🖲✨

    2024/12/10  推荐

    187****5428 回复 184****9266:黑龙江鸡西警方通报一起私家车追尾客车事故:12人受伤🍓来自天津

    187****3604 回复 184****5112:新一股冷空气12月9日起来袭长江以北冷上加冷🛣来自淮南

    157****5572:按最下面的历史版本👉✟来自海城

    更多回复
  • 6927宋宇惠562

    飞行员诗人王峰诗集《天际线》研讨暨发布会在京举行🕺🕓

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:生活在30万年前,华龙洞人是东亚向智人演化的最早古人类🎞来自资阳

    158****4834:美国防法案未纳入生物安全“黑名单”,美媒:意味着与中国有关的公司获得喘息之机🙏来自咸宁

    158****1890 回复 666🌨:涉案亿元的二手房骗局崩盘后🛂来自眉山

    更多回复
  • 508鲍轮岩ix

    12月9日四大证券报头版头条内容精华摘要🤲🎪

    2024/12/08  不推荐

    骆贝芸px:江西法院办好交通事故案件守护群众平安出行🛋

    186****1723 回复 159****6149:深圳拆除不锈钢盲道✻

科德宝集团中国代表王嘉毓:制造业领域外资准入限制措施“清零” 为外资在华高质量发展提供了肥沃土壤热门文章更多

相关专题

最新专题