>  > 

Angelababy直播

 小编点评⚉
🍹🤰🐚【党外人士话复兴】国家京剧院院长王勇:...,工行总行人事调整 涉及科技条线多部门,拍场上的“一号先生”

坚持晨跑到底好不好?医生忠告:过了50岁,晨跑不要忘记这几点最新版截图

今明两天北京气温持续低迷 早晚寒冷需注意防寒保暖截图“泱泱黄河水小小代言人”沿黄九省区少儿优秀作品巡展(河南站)在郑州市启动截图珠江口盆地再获重大油气发现 探明储量5000万立方米油当量截图网红文旅局长刘克斌任沈阳市副市长截图结核病防治首次纳入地方经济社会发展规划截图

亿博体育App下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人亿博体育App下载,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达亿博体育App下载,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

贵州惠水:装满“油瓶子”守好“粮袋子”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 597逄梵竹j

    福建省作家窦椋长篇小说《大江硝云》出版🛺🥢

    2024/12/11  推荐

    187****4066 回复 184****355:上海游族公益基金会携手上海市残疾人福利基金会开展公益项目✢来自丽水

    187****306 回复 184****6704:中国科幻电影《流浪地球2》在俄罗斯院线上映➸来自泰州

    157****3617:按最下面的历史版本☭⛯来自北海

    更多回复
  • 2759成志云565

    【1118早报】这下真的是2018重回的周一🗑❛

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:长宁居然有这么多的野生鸟类……🔨来自吐鲁番

    158****9960:让你感到开心的事情是什么?📚来自昆山

    158****2573 回复 666➾:评《霸王别姬》,看反动戏子名角程蝶衣🎒来自肇庆

    更多回复
  • 125叶影山oz

    警方:陕西11岁失踪男童已遇害💁❆

    2024/12/09  不推荐

    柯世群mo:多措并举破解老旧小区“停车难”(金台视线·把社区工作做到家⑤)🔦

    186****5339 回复 159****6388:Off-Beat No.4 长风破浪会有时,病树前头万木春。🐩

相关专题

最新专题