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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称8688体育网页,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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这一波操作,不仅让网友们纷纷点赞,直呼“深圳速度”名不虚传,更引发了一场关于城市治理效率与民生响应速度的大讨论。表面上看,这是一次被动的应对,毕竟是因为被公开“吐槽”才促成的改变。但深入剖析,这背后实则体现了深圳政府对于民生问题的高度敏感性和主动作为的态度。换句话说,这个“被动”的“深圳速度”,实则是主动“民生速度”的生动体现。

首先,它展示了深圳政府对于民众声音的重视。在信息时代,舆论监督的力量不容忽视,而如何将这种监督转化为改进工作的动力,考验的是政府的智慧和勇气。深圳的做法,是对“以人民为中心”发展理念的生动实践。它没有让民众的抱怨停留在网络上,而是迅速转化为实际行动,这种对民意的即时反馈,是对公民参与社会治理的最好鼓励。

其次,它体现了城市治理的高效与灵活。面对问题,深圳没有选择拖延或推诿,而是迅速响应,连夜施工,这种高效执行力,是城市治理能力现代化的体现。在快节奏的社会中,效率就是生命,尤其是在关乎公共安全与民生福祉的问题上,每一分每一秒的拖延都可能带来不可估量的损失。深圳用行动证明,高效治理并非遥不可及,关键在于是否真正把民生放在首位。

再者,这次对脱口秀“吐槽”的回应也是对城市精细化管理的一次启示。不锈钢盲道虽小,却关乎残障人士及老年人的出行安全,是城市无障碍环境建设的重要一环。深圳的迅速行动8688体育网页,不仅解决了具体问题,更传递出一个信号:在城市建设中,每一个细节都不应被忽视,每一处不便都应被看见并改正。这种精细化管理的理念,是城市迈向高质量发展的必经之路。

最后,值得一提的是,虽然这次“深圳速度”是由一次“吐槽”触发,但也不能仅仅停留于“问题曝光、快速解决”的表层逻辑。更重要的是,要以此为契机,建立更加完善的问题发现与解决机制,让民生改善不仅仅依赖于偶然的“曝光”,而是成为日常工作的常态。比如,可以探索建立更广泛的民众反馈渠道,利用大数据、人工智能等技术手段,主动发现并预测民生需求,让“民生速度”始终快于问题出现的速度。

总之,这次由脱口秀引发的“深圳速度”,不仅是对一次具体问题的快速响应,更是对城市治理理念、效率与精细化水平的全面检验。它告诉我们,真正的“深圳速度”,不仅仅在于经济发展的迅猛,更在于对民生需求的敏锐捕捉与快速响应。在这个意义上,每一个“被动”的改变,都是向主动服务民生迈出的坚实一步。深圳,再次用实际行动证明,它不仅是创新的热土,更是民生幸福的高地。